罕見病患者期待“有藥可用”
年僅9歲的明明，有著和同齡人不一樣的童年。奔跑、打鬧、玩耍……這些對于普通兒童再正常不過的事，在明明眼中就是一種奢望。前文提到的緊缺藥，就是要陪伴他一生的“救命藥”。郭楊表示，血友病是一種罕見的遺傳性凝血障礙疾病，主要分為甲型、乙型、丙型和血管性假血友病四種，其中前兩種最為多見。
血友病這種終身攜帶的疾病，是無法徹底治愈的。但在治療方面，只要像糖尿病患者要注射胰島素一樣，定時補充凝血因子，就能大幅降低血友病患者的出血及生命風險，他們可以像平常人一樣生活、工作、參加各種社會活動，不影響自然壽命。
北京協(xié)和醫(yī)院血液科主任趙永強表示，目前甲型血友病人需要補充從血漿中提取的血源性凝血因子Ⅷ或采用基因重組技術(shù)制備的凝血因子Ⅷ。前者是血漿中提取的血液制劑，目前已涵蓋在醫(yī)保范圍內(nèi)，是最廣泛的治療方式，但會面臨短缺問題;后者是利用基因重組技術(shù)提取，不受采漿量的影響，它的血源性病毒傳播風險要遠遠低于血源性凝血因子Ⅷ，但因價格問題無法大范圍普及使用。而乙型血友病患者目前唯一的治療方法就是輸入血液制劑凝血酶原復合物，里面包含了凝血九因子和其他凝血因子Ⅸ。如果遇到血漿量斷檔，常會出現(xiàn)無藥可用的現(xiàn)象。
“其實血友病人對血液制劑的真正需求量并不是太大，但即使是這種需求現(xiàn)在也很難滿足。”趙永強表示，目前針對血友病人的血液制品，有不少醫(yī)院一直處于缺貨或是極少有貨的狀態(tài)，如果真的遇到血友病人，特別是乙型血友病人突然出血，情況就比較緊急。
用可再生的血液拯救生命
為什么血友病人的“救命藥”會出現(xiàn)短缺?陳竺表示，首先是生產(chǎn)因子Ⅸ的凝血酶原復合物原料不足。目前，我國共有單采血漿站144家。據(jù)統(tǒng)計，2010年全國只有66家單采血漿站年采漿量大于30噸，最少的采漿量僅為1.3噸。主要發(fā)達國家千人口血漿采集量在10升/年以上;而我國千人口供漿量僅約為3升/年，遠不能滿足全國對血液制品基本需求的原料供應(yīng)。
